Comprender y tratar mejor los trastornos del neurodesarrollo
El Hospital Universitario de Frankfurt y Neurolentech GmbH han anunciado una colaboración para crear modelos celulares específicos de pacientes para estudiar trastornos del neurodesarrollo como el trastorno del espectro autista (TEA).
El objetivo es estudiar los mecanismos del autismo a nivel celular, funcional y molecular, para desarrollar herramientas y obtener datos que permitan el desarrollo de fármacos terapéuticos.
Con el Día Mundial del Autismo el 2 de abril, las Naciones Unidas quieren llamar la atención sobre el trastorno del espectro autista (TEA).
El TEA es un trastorno genético que afecta la expresión y función de cientos de genes que afectan el desarrollo y desempeño de los circuitos neuronales. Actualmente no hay medicamentos que se dirijan a los síntomas centrales del TEA. Por lo tanto, es necesaria la investigación de los mecanismos moleculares y celulares del TEA para desarrollar terapias que ayuden a los pacientes y sus familias.
Investigación genética en TEA
La Clínica de Psiquiatría, Psicosomática y Psicoterapia de Niños y Adolescentes (KJPPP) del Centro de Salud Mental del Hospital Universitario de Frankfurt se especializa en el diagnóstico y tratamiento de personas con trastornos psiquiátricos, especialmente trastorno del espectro autista (TEA), con el objetivo de brindar a pacientes y médicos valor añadido a ofrecer.
La investigación se centra en mejorar el diagnóstico, comprender el pronóstico e identificar nuevas opciones de tratamiento. El Laboratorio de Genética Molecular KJPPP se ha propuesto dilucidar los factores genéticos y sus mecanismos celulares patogénicos detrás de los trastornos del desarrollo neuronal y convertir este conocimiento en aplicaciones clínicas. Para hacer justicia a la complejidad del objetivo y desarrollar enfoques personalizados, el KJPPP ahora está trabajando junto con la empresa emergente Neurolentech.
Primeros pasos en el desarrollo de fármacos para el autismo
Neurolentech se especializa en la generación y caracterización rápidas y rentables de modelos de enfermedades celulares específicas de pacientes para trastornos del neurodesarrollo, cerrando así la brecha entre la investigación clínica y el desarrollo de fármacos. Según los términos del acuerdo de colaboración, Neurolentech recibirá células primarias de pacientes TEA para desarrollar cultivos neuronales específicos de pacientes y caracterizarlos mediante enfoques ómicos y ensayos funcionales. El objetivo es identificar biomarcadores, vías de señalización bioquímica y moléculas diana que facilitarán el descubrimiento preclínico de fármacos para el trastorno del espectro autista (TEA).
Cooperación clínica con el objetivo de una terapia personalizada
La Profesora Christine M. Freitag, directora del Departamento de Psiquiatría, Medicina Psicosomática y Psicoterapia de Niños y Adolescentes, está convencida de que “la combinación de una excelente caracterización clínica con modelos y métodos celulares altamente desarrollados acelerará significativamente la identificación y caracterización de la patología subyacente. La colaboración con socios de la industria fortalecerá el vínculo entre la atención al paciente, la intervención farmacológica y la investigación básica”.
El Prof. Andreas Geburtig-Chiocchetti, jefe del Laboratorio de Genética Molecular, agrega: “El enfoque estará en mejorar nuestra comprensión de la diversidad de etiologías que subyacen a un trastorno complejo como el TEA. No existe tal cosa como un TEA de talla única, por lo que no existe una solución única para todos. Creemos que la colaboración con la empresa altamente innovadora Neurolentech allanará el camino hacia un enfoque de tratamiento personalizado basado en datos y biológico”.
Neurolentech
“Nos complace comenzar esta colaboración con el Prof. Freitag y el Prof. Chiocchetti en el Centro de Salud Mental del Hospital Universitario de Frankfurt. Nuestro objetivo compartido de desarrollar tratamientos para pacientes con trastornos del neurodesarrollo pondrá a las personas en el centro de la investigación y el desarrollo. La caracterización de la enfermedad en modelos celulares, así como diagnósticos clínicos y genéticos de alta calidad son la base para comprender la patología de la enfermedad y los primeros pasos hacia el desarrollo de fármacos. Esta colaboración a largo plazo avanzará tanto en la investigación académica como en el desarrollo de fármacos comerciales en beneficio de los pacientes y sus familias en un área de necesidad médica insatisfecha”, dijo el Dr. Carsten Pfeffer, cofundador y director ejecutivo de Neurolentech.
La Dra. Gaia Novarino, también cofundadora de Neurolentech y profesora de neurociencia en el Instituto de Ciencia y Tecnología de Austria (IST Austria), agrega: “La investigación sobre los mecanismos de las enfermedades del neurodesarrollo, como el trastorno del espectro autista, ofrecerá el enfoque más prometedor para ayudar a los pacientes. Estamos entusiasmados de trabajar con socios clínicos fuertes y bien conectados para avanzar en la mejor investigación en TEA”.
Comentarios recientes